У Британії вперше в історії дитину вилікували від глухоти генною терапією

09 травня 2024 г., 23:03

Віктор Савчук     559     0

У Британії вперше в історії дитину вилікували від глухоти генною терапією

Британська дівчинка, яка народилася глухою, тепер може чути без сторонньої допомоги після новаторського лікування на основі генної терапії. Опал Сенді пройшла лікування за кілька днів до свого першого дня народження. І через шість місяців вона вже чує навіть тихі звуки.

Дівчинка, якій лише 18 місяців, не лише чує шепіт. Опал вже починає говорити. Її перші слова були "мама" і "тато", пишуть британські таблоїди.

Очільник дослідження і розробник методики генного лікування, професор Манохар Бенс сказав, що результати були "кращими, ніж він сподівався". Він впевнений, що відтепер вилікувати пацієнтів із успадкованою глухотою можна.

Методіка лікування проста: у вухо вводять ДНК, які замінюють дефектні, що спричиняють глухоту. У терапії використовують модифікований нешкідливий вірус, який доставляє робочу копію гена в клітини з "зламаною" ДНК.

Проте саме дослідження було надскладним. Адже потрібно було знайти дефектні ДНК, та вивести нешкідливий вірус-транспорт. Наразі тривають випробування методіки на пацієнтах з Великобританії, США та Іспанії.

Опал була першою пацієнткою, якій вводили новаторський препарат генної терапії. Між іншим, подібне дослідження проводять у КНР. Проте успіху першим досяг професор Манохар Бенс. І маленька Опал – перша в світі людина, яку вилікували від глухоти генною терапією.

Джо та Джеймс Сенді, батьки маленької Опал, кажуть, що досі приголомшені результатом. Але дозволити випробувати на на своїй дитині ному методику їм було надзвичайно важко і страшно.

П’ятирічна сестра Опал, маленька Нора має такий самий тип глухоти. Проте їй допомагає інша новаторська розробка. Це кохлеарний імплант – замість посилення звука (як діють звичайні слухові апарати), він безпосередньо стимулює слуховий нерв, минаючи пошкоджені клітини.

Такий саме імплант має і Опал. Але медики сподіваються, що в ньому не буде потреби. Терапію проводили на правому вусі, а імплант у неї встановлено в ліве. Та вдже через кілька тижнів Опал почула гучні звуки саме правим вухом.

А нещодавно в лікарні Адденбрук у Кембриджі підтвердили, що праве вухо Опал нормально чує, навіть тихі звуки, як дуже тихий шепіт.